Alyssa, una niña británica de 13 años con leucemia linfoblástica aguda de células T, hasta hora incurable, ha sido la primera persona en el mundo en recibir la innovadora versión de la terapia CAR-T que permite atacar a las células T cancerosas.
Esta nueva técnica de edición del genoma, llamada 'edición de bases', ha sido diseñada por los investigadores del Hospital Infantil Great Ormond Street (Reino Unido) y permite matar las células T cancerosas sin que las modificadas se ataquen entre ellas. Los responsables han conseguido esto a través de la conversión química de letras individuales del código de ADN (bases de nucleótidos individuales) para obtener posteriormente una modificación de las células T.
Para ello, primero modificaron las células T del donante con el fin de que no fueran atacadas por las células T del paciente. Después, eliminaron una 'señal' en estas células T modificadas para que no se ataquen entre sí antes de que puedan ser utilizadas como parte del tratamiento. Este paso fue uno de los más complicados, pues las células se eliminaban constantemente entre sí durante el proceso de fabricación. Seguidamente se hace lo mismo con una 'segunda' señal. Esta se elimina con el objetivo de invisibilizarse para otros tratamientos contra el cáncer.
Así, el proceso permite administrar al paciente células T editadas que podrán reconocerse entre ellas y destruir las T en el cuerpo, incluidas las células T leucémicas. En el caso de que funcione, el siguiente y último paso sería someter al paciente a un trasplante de médula para restaurar su sistema inmunológico agotado.
El caso de Alyssa
Alyssa fue diagnosticada de leucemia linfoblástica aguda de células T el pasado 2021. A partir de ese momento, recibió todas las terapias posibles, desde la quimioterapia hasta el trasplante de médula ósea. Con todo, sufrió una caída y no había más opciones de tratamientos disponibles.
Fruto de la desesperación, Alyssa decidió inscribirse como primera paciente de un ensayo clínico y en mayo ingresó en la Unidad de Trasplante de Médula Ósea del Hospital Infantil Great Ormond Street para recibir células modificadas con la técnica de edición de bases.
Apenas un mes después, la enfermedad empezó a remitir, lo que hizo posible que pudiera recibir una segundo trasplante de médula ósea que restaurara su sistema inmunológico. Actualmente, Alyssa ya está recuperándose con su familia en casa.
No obstante, el inmunólogo Waseen Qasim, advierte que los resultados son preliminares y que deben ser monitorizaros y confirmados en los próximos meses. Pese a ello, Robin Lovell-Badge, del Instituto Francis Crick de Londres, se muestra contento con el éxito del tratamiento: "La edición de bases es particularmente prometedora, no solo en este caso, sino también para los trastornos genéticos", apunta.
El equipo tiene planes de futuro con este tratamiento. Su objetivo es reclutar hasta diez pacientes con leucemia de células T que, al igual que Alyssa, también hayan agotado el resto de alternativas de tratamiento. Además, esperan que la terapia pueda ofrecerse a los niños de forma previa a su proceso de tratamiento y extender la técnica a otros tipos de leucemia.
